据报导，上月中获食品暨药物管理局（FDA）批准上市，得一劳永逸治疗儿童罕见病症异染性脑白质退化症（metachromatic leukodystrophy）的“Lenmeldy” 疗法，居然叫价425万元，成为世上最昂贵药物。

「Lenmeldy」这种基因疗法在婴儿与儿童在病症发作前后，都可以治疗异染性脑白质退化症。该病症在每4万美国人当中有1人染病。

异染性脑白质退化症涉及酵素缺乏症，而导致脂肪类物质在细胞内堆积，接下来伤害到神经系统，特别是病人移动及思考的能力，严重时会让病人早夭;食药局表示，该病症目前无药可医。

该药的药厂果园制药（Orchard Therapeutics）表示，异染性脑白质退化症影响到每10万名新生儿中1人，也就是每年不到40名婴儿。

果园制药执行长盖斯巴尔（Bobby Gaspar）表示，「Lenmeldy」疗法有潜力阻止或减缓这种伤害力很大的儿童病症恶化;药厂致力于让这种重要疗法，能广泛、快速又永续可以取得。

果园制药表示，该疗法大盘价425万元，是反映这种疗法可以为够资格病人、其家人带来的价值，还有长期下来，可能对整体医疗照护使用的影响，让照护者生产力流失减到最小，给病人有机会活下去。

非营利机构“临床及经济评议研究所”（Institute for Clinical and Economic Review）2023年10月认为，该药价格在230万到390万之间，对病人具有价格效益。但是该所医疗首席伦德（David Rind）说「Lenmeldy」疗法比这个范围还要贵几十万元，要价太高了。

第二昂贵的药剂，是2022年用来治疗乙型血友病（hemophilia B）的疗方，叫价350万元。

食药局表示，「Lenmeldy」疗法的功效，是结合病人的血细胞与一个功能型基因，而产出正确的酵素，再把新的细胞注射到病人体内。动用疗法之前要化疗，以除去被取代的细胞。新细胞产出能分解脂肪物质，有益于阻挡病症进一步发展。‍